희귀 의약품을 ‘Orphan drug’라고 표기한다. 소수 환자에게만 사용하는 약이라 수익성이 없어 아무도 개발에 관심을 두지 않는 의약품이라는 의미다.
희귀 질환은 유병인구가 2만 명 이하이거나, 진단이 어려워 유병인구를 알 수조차 없는 질환을 말한다. 여기에 유전이라는 말이라도 붙게 되면 희귀 질환 환자와 그 가족이 겪게 되는 심리적·사회적 부담은 우리가 상상하는 것 이상으로 크다.
이혜영 한국BMS 대표이사(사진)가 24일 희귀질환 급여 확대로 치료제 접근성을 높여야 한다고 촉구했다.
이 대표이사는 매경춘추를 통해 “희귀·난치 영역은 비즈니스 이익을 극대화하려는 경제적 논리와는 거리가 있다”며 “많은 회사가 환자들의 미충족 수요가 존재하는 희귀·난치 치료제 개발에 자원과 노력을 아끼지 않는 것은 중증 질환으로 고통받는 환자가 과학을 통해 질환을 극복하고 건강하게 살 수 있도록 기업 시민으로서 책임과 사명을 다하고자 하는 인도적 차원의 노력”이라고 설명했다.
희귀 질환과 환자에 대한 사회적인 관심과 지원 또한 절실하다고 강조했다.
이 대표이사는 희귀 질환은 워낙 환자가 소수이다 보니 지원 우선순위에서 밀리거나 아예 소외되기 쉽다며 건강보험 급여 적용으로 치료제 접근성을 높이는 것이 최우선 과제라고 지적했다.
그러면서 “윤석열 정부도 희귀 질환 치료제 접근성 향상을 주요 국정과제 중 하나로 선정한 만큼 다양한 정책적 지원이 희귀 질환 환자들에게 희망이 되길 기대해 본다”며 “희귀 난치성 질환 환자들이 건강하고 평범한 일상을 누릴 수 있도록 우리가 모두 관심을 두고 노력해야 할 때다”고 주문했다.
그는 과학의 진보와 더불어 많은 제약회사가 사명감을 가지고 노력해온 덕분에 희귀 난치성 질환 분야에서 혁신적인 치료제가 속속 개발되고 있다고 말했다.
2022년 미국 식품의약국(FDA)이 승인한 신약의 54%는 희귀 질환 의약품으로, 2012년 33%에 비하면 10년 만에 약 20%가 증가했다.
이 대표이사는 “최근 세포 치료제와 유전병 치료제의 등장은 여전히 치료제가 없어 애태우던 희귀 질환 환자들에게 희소식이 아닐 수 없다”고 반겼다.
[위키리크스한국=조필현 기자]
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