한미약품, NASH·항암·희귀질환 개발집중..“28개 신약 파이라인 가동”

한미약품은 12일 올 한해를 이끌어 갈 사업 방향을 온라인 개최 중인 제39회 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 발표했다. 혁신신약 파이프라인의 구체적 비전 제시와 함께 코로나19 대응을 위한 글로벌 전략과 로드맵을 공개했다.

이 전략에는 평택 바이오플랜트를 중심으로 DNA, mRNA 백신 생산, 진단키트와 치료제 개발 등을 통해 코로나 팬데믹 종식에 기여할 수 있다는 비전이 포함됐다.

평택 바이오플랜트는 대장균 발효 정제 의약품 생산 설비를 통해 코로나 plasmid DNA 백신, mRNA 백신, mRNA 합성에 필요한 효소 생산이 가능한 GMP 시설을 보유하고 있다.

한미약품 580명 이상 전문 R&D 인력은 대사성질환 8개, 항암 12개, 희귀질환 5개, 기타 질환 3개 등 28개의 신약 파이프라인을 개발하고 있다.

◆ 2021년, 신약 R&D 전략은?

한미약품은 NASH(비알코올성지방간염) 치료 혁신신약 등 염증·섬유화 치료제, 대사성질환 및 항암과 희귀질환 치료제 분야를 토대로 글로벌 R&D 성과를 창출할 계획이다. 

특히 한미약품이 개발한 두 개의 신약은 올해 미국 FDA의 시판허가를 받을 것으로 예상된다. 미국 스펙트럼에 라이선스 아웃된 호중구감소증 치료제 ‘롤론티스’와 아테넥스에 라이선스 아웃된 전이성유방암 치료제 ‘오락솔’은 각각 FDA의 시판허가(BLA)와 우선심사(Priority Review) 결과 발표를 앞두고 있다.

◆ LAPSTriple Agonist(HM15211) 적응증 확대 예고

삼중작용제 LAPSTriple Agonist (HM15211)는 최근 임상을 통해 50% 이상의 지방간 감소 효과를 입증하며 전 세계에서 가장 효과적인 NASH 치료제로 개발되고 있다.

12주내 지방간 감소 효과는 위약 대조군 대비 최대 80%에 달하며 간효소 감소 효과 역시 유의미했다. LAPSTriple Agonist는 이를 바탕으로 현재 글로벌 임상 2상을 진행 중이며 FDA로부터 NASH 치료제로의 신속 개발을 지원받는 패스트트랙으로 지정됐다.

LAPSTriple Agonist(HM15211)는 또 2020년 FDA로부터 원발경화성담관염(PSC)과 원발담즙성담관염(PBC) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐으며, 특발성폐섬유증(IPF)과 만성폐쇄성폐질환(COPD)으로도 적응증이 확대될 예정이다.

당뇨치료제로 개발 중인 에페글레나타이드는 최근 임상 3상을 마무리하고, 모든 용량의 코호트에서 위약 대비 30주 당화혈색소(HbA1c) 감소에 성공해 1차 평가변수를 충족했으며, 2차 평가변수인 체중 감소 효과 역시 확인했다.

◆ “오픈이노베이션 통한 항암분야 선도”

오픈이노베이션을 통해 면역항암, 염증과 섬유화, 신규 플랫폼, 희귀질환 분야의 집중 개발에도 나선다. 작년 하반기 HER2 변이 비소세포암(NSCLC) 환자를 대상으로 한 임상에 성공한 포지오티닙은 올해 FDA 시판허가 신청이 예정돼 있다.

제넨텍에 라이선스 아웃한 벨바라페닙(HM95573, 고형암)은 현재 글로벌 임상 진입을 앞두고 있으며, 기존 치료에 실패한 FLT3 변이 급성골수성백혈병(AML) 환자에서 완전관해를 보인 FLT3/SYK dual Inhibitor(HM43239)는 용량 증가 및 확장을 모색하는 임상이 빠르게 진행되고 있다.

한미약품은 스탠다임과 AI기반 전임상 물질을 발굴해 T세포 타깃 항암제 후보 물질을 도출하고 있다. 또 미국 랩트(RAPT Therapeutics)의 경구용 면역항암제 후보물질(FLX475)과 키트루다의 병용요법으로 위암 치료제 가능성을 확인하고 있다.

◆ 희귀질환 치료제 개발 ‘집중’

미충족 수요가 큰 소수의 희귀질환 환자를 위한 제약사 본연의 역할에도 매진한다. 100만명당 3명 꼴로 발생하는 단장증후군 치료제로 개발중인 LAPSGLP-2 Analog는 세계 최초 월 1회 투여가 가능하도록 반감기를 늘려 임상 1상에서 안전성을 확인했다.

LAPSGLP-2 Analog는 2019년 FDA와 유럽 EMA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정된데 이어 2020년엔 FDA로부터 소아 희귀질병의약품(RPD)으로 지정됐으며, 올해 임상 2상에 진입할 예정이다.

이 외에도 선천성고인슐린혈증(CHI) 치료제, 리소좀축적질환인 LSD증후군 치료제 개발도 순항 중이다. 선천성고인슐린혈증 치료제는 최근(9일) FDA로부터 임상 2상 승인을 받는 등 개발에 속도가 붙고 있다.

권세창 한미약품 사장은 “코로나19 글로벌 팬데믹 극복 과제를 빠르게 진행해 인류의 생명존중이라는 제약기업 사명을 다하겠다”며 “신약들의 FDA 시판 허가 획득은 물론 다양한 파이프라인의 가치 증대를 위한 임상 진행 가속화 등을 통해 한미약품 R&D에 대한 큰 기대에 부응하겠다”고 말했다.