한국AZ, 신경섬유종증 1형 치료제 '코셀루고' 허가

한국아스트라제네카는 31일 ‘코셀루고 캡슐(셀루메티닙)’이 식품의약품안전처로부터 신경섬유종증 1형 치료제로 허가를 획득했다고 밝혔다. 

코셀루고는 지난해 10월 기존에 치료제가 없어 생명을 위협하고, 중대한 질환 치료제로서 도입 시급성이 인정돼 식약처로부터 신속심사대상 의약품에 지정됐다.  

허가된 적응증은 증상이 있고 수술이 불가능한 총상 신경섬유종을 동반한 만 3세 이상의 신경섬유종증 1형 소아 환자다. 

이번 허가는 미국 국립암연구소가 주도한 ‘SPRINT’ 2상 임상시험 결과를 근거로 한다. 

해당 연구 결과 전체의 68%(50명 중 34명) 환자에게서 부분반응이 확인됐고, 이 가운데 약82%(28명)는 12개월 이상 반응이 지속됐다. 

SPRINT 2상 임상 연구는 만 3세에서 17세까지의 수술 불가능한 총상 신경섬유종을 지닌 제 1형 신경섬유종증 환자 50명을 대상으로 진행됐다.  

환자들은 질병이 진행되거나 이상 반응이 나타날 때까지 25 mg/m2의 코셀루고를 1일 2회 경구 복용하며 주기적으로 종양의 크기 변화와 종양 관련 질병 상태를 확인했고, 전체반응률은 최소 3개월 간격의 연속적인 MRI 재검사에서도 부분 반응(총상 신경섬유종의 용적이 20% 이상 감소)을 보인 환자의 비율을 확인하는 방식으로 측정했다. 

가장 흔하게 나타난 이상반응은 메스꺼움과 구토, 설사였다. 이상반응으로 인해 복용량을 조절한 환자는 28 %(14명), 복용을 중단한 환자는10%(5명)였다. 반면 좌심실 박출율에 증상적인 변화를 보이거나 망막 혈청 분리 또는 시력에 위협을 주는 다른 사례는 나타나지 않았다.

명진 항암제사업부 전무는 “코셀루고의 국내 허가를 계기로 그 동안 근본적인 치료법이 존재하지 않는 희귀난치성 질환인 신경섬유종증 1형 환자들에 새로운 희망을 전하게 되어 기쁘다“며 “식약처로부터 도입 시급성을 인정받은 만큼 국내 환자들에게 신속히 공급될 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다.

[위키리크스한국=김 선 기자]