GC녹십자, 日돗토리대와 희귀질환 개발 나선다

GC녹십자는 2일 일본 돗토리대학교와 ‘GM1 강글리오시드증(GM1)’의 경구용 샤페론 치료제 개발을 위한 공동연구 및 라이선스 계약을 체결했다고 밝혔다.

‘GM1’은 유전자 결함에 따른 체내 효소 부족으로 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다. 신생아 10만명 당 1명 꼴로 발생한다고 알려졌고, 대부분 6세 미만의 소아기에서 발병된다.

이 질환은 신경퇴행과 함께 발작과 근육 약화 등이 동반된다.

이번 계약에 따라 양측은 GM1 경구용 샤페론 치료제 개발을 위한 신규 후보 물질 발굴에 나선다.

녹십자는 후보 물질 합성 및 비임상 독성시험을 담당하고, 임상시험부터는 단독으로 진행한다. 또한 계약을 통해 신규 물질 특허 단독 소유 및 독점실시권을 확보했다.

돗토리대는 후보 물질 스크리닝과 비임상 효능시험을 맡는다. 연구 책임자인 히가키 카츠미 교수는 희귀질환 샤페론 치료제 연구를 20여년간 이어온 이 분야의 전문가이다.

허은철 대표는 “희귀 난치성 질환으로 고통받고 있는 환자들에게 새로운 치료방법을 제시하기 위해 다양한 형태의 협력을 이어갈 것”이라고 말했다.

[위키리크스한국=김 선 기자]

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