미국식품의약국(FDA)으로부터 승인받은 CAR-T치료제는 모두 5가지로 노바티스 '킴리아', 길리어드 '예스카타'·'테카투스', BMS '브레얀지'·'아베크마' 등이다.

CAR-T 치료제는 T세포 수용체와 암세포 표면의 특정 항원 인식 부위를 융합한 유전자를 환자의 T세포에 도입, 암세포의 표면 항원을 특이적으로 인지해 공격하도록 하는 기전을 말한다.

최근 CAR-T 치료제가 등장하면서 국내 기업에서도 세포치료제 개발에 뛰어든 곳은 녹십자랩셀, 바이젠셀, 큐로셀, 앱클론, 앤케이캑스, 유틸렉스 등이 있다. 특히 이 중에서 NK세포치료제 개발기업 중 주목받는 곳은 녹십자랩셀, 바이젠셀, 큐로셀 등 3곳 기업이다.

녹십자랩셀이 보유한 세포치료제 중 기대되는 주요 파이프라인은 'AB101', 'AB201', 'AB202'으로 AB101은 리툭시맙 병용요법으로 재발성·불응성 림프종에 대한 임상 1상을 진행 중이고, 2022년에 중간 결과가 발표될 예정이다.

바이젠셀의 주요 파이프라인은 'VT-EBV-N', 'VT-Tri(1)-A', 'VR-CAR', 'VM-GD', 'VM-AD'로 5가지 파이프라인 중 가장 주목받는 것은 'VT-EBV-N'으로 현재 국내 임상 2상이 진행되고 있다.

VT-EBV-N은 바이티어 플랫폼을 이용한 T/NK 세포 리프종 면역항암제로 식약처에서 임상 1상을 인정받고 2019년에는 희귀의약품으로 지정받아 임상 2상을 진행했다.

큐로셀은 'CRC01', 'CRC02'로 26일 조혈모이식학회 국제학술대회에서 미만성 거대 B세포림프종 환자를 대상으로 한 CAR-T 치료제 CRC01에 대한 임상 1상 첫 번째 코호트 결과를 발표한다.

국내 세포치료제 연구개발은 급속도록 성장하고 있다. 여기에 세포치료제 개발에 있어 차별화된 기술력을 보유한 기업들에 대한 투자와 M&A도 활발하게 진행되고 있다. 또한 인수 합병도 늘고 있는 추세다.

그간 세포치료제 시장은 허가되지 않았던 세포치료요법이나 이뮨셀 LC와 같은 순수한 면역세포치료제가 활용됐지만, 시장 규모는 크지 않았다.

그러다 CAR-T 치료제가 혈액암 환자를 대상으로 극적인 효능을 보이면서 대다수의 글로벌 빅파마들이 M&A를 통해 시장에 진입했고, 글로벌 세포치료제 시장 규모는 2026년에 약 13조원으로 성장할 전망이다.

앞으로 세포치료제가 더 성장할 이유는 개발 규제가 완화되고 있다는 사실이다.

미국은 세계 최초의 CAR-T 치료제를 승인한 국가로서 선제적으로 다수의 세포 유전자치료제 관련 가이드라인을 매년 개정하고 있다. FDA는 CGT 관련 전담부서를 신설해 대응하고 있고, 최근 바이든 대통령이 제안한 ‘ARPA-H'에서 세포치료제 지원 정책을 확인할 수 있다.

해당 정책은 환자 맞춤 T세포 치료제의 새로운 제조공정 개발을 지원한다는 내용이다. 

국내에서는 2020년 9월부터 시행된 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(이하 첨생법)’을 통해 세포치료제 개발의 규제가 완화됐다. 첨생법은 첨단바이오의약품에 해당되는 세포치료제, 유전자치료, 조직공학제제 등의 개발 지원 및 실용화 방안을 마련한 법이다.

품목허가 심사 규정의 제21조 신속처리 대상 지정에 따르면 대체 치료제가 없는 중대한 질환, 희귀질환 등에 해당하는 첨단바이오의약품은 2상 결과로 승인 신청이 가능하다.

신한금융투자는 “각국의 세포치료제나 유전자치료제와 같은 신기술 분야에 대한 지원 정책의 공통점은 개발 기간 단축에 있다. 세포치료제는 특정 희귀질환이나 표준치료가 듣지 않는 환자의 미충족 수요를 채워줄 수 있기 때문에 대부분 조건부 허가가 가능”하다면서 “CAR-T의 경우 환자에 대한 효능 검증까지 3개월이면 충분하기 때문에 시장에 진입하는 치료제의 빠른 증가가 예상된다”고 전망했다.

[위키리크스한국=김 선 기자]

kej5081@wikileaks-kr.org

김 선 기자 다른기사 보기

• facebook
• 트위터
• 카카오톡
• 네이버블로그
• 유튜브